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¿Qué opciones de tratamiento hay disponibles para la hemofilia? 

 

Tradicionalmente, la hemofilia se trataba sustituyendo el factor VIII de coagulación faltante por factor concentrado elaborado a partir de sangre donada. Gracias a las técnicas modernas, el riesgo de contraer una infección por la infusión de factores de coagulación es muy bajo. 

Existen dos tipos:

  • Los factores de coagulación plasmáticos, que se inyectan en una vena y se producen a partir de sangre humana filtrada y procesada, para prevenir infecciones virales.
  • Los factores de coagulación recombinantes, también se inyectan en una vena y se producen en el laboratorio.

El tratamiento de la hemofilia se puede utilizar de varias formas: 

Episódico:
Esta forma de tratamiento se usa después de un episodio de sangrado para controlarlo y reducir el riesgo de más daño articular. El tratamiento episódico es más utilizado por pacientes con hemofilia leve o moderada.
La dosis y la periodicidad de administración dependerá de la severidad de la hemorragia y el sitio anatómico donde ocurre, puesto que existen órganos como cerebro, intestinos, garganta entre otros donde la hemorragia puede atentar contra la vida del paciente.

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Profilaxis: 
Según la evidencia científica publicada, la profilaxis, es la forma ideal de tratamiento en la Hemofilia, ya que evita el daño articular irreversible, responsable de la discapacidad, preservando así la calidad de vida.
El tratamiento se administra de forma periódica aunque no haya sangrados.
Puede iniciarse desde los primeros años de vida para minimizar el riesgo de desarrollar inhibidores y prevenir el daño en  las articulaciones.

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Inhibidores:
El sistema inmunológico de las personas con hemofilia puede desarrollar anticuerpos contra el factor de coagulación que reciben, neutralizando el factor de coagulación sustituto e identificándolo como extraño. Estos anticuerpos son llamados “inhibidores”
Una forma de de tratamiento usada  para el manejo de inhibidores, se llama inducción de la inmunotolerancia y se trata de condicionar al organismo para que acepte los factores sin rechazarlos, mediante la administración periódica y sostenida del concentrado del factor faltante. 
Otro tratamiento que se  usa para el manejo de inhibidores son los agentes puente. 

 

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Nuevas terapias para el tratamiento de la hemofilia.

Actualmente, existen tratamientos innovadores que le permiten a las personas que viven con hemofilia, tener una vida prácticamente normal

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La investigación científica ha trabajado arduamente en el campo de la hemofilia y su tratamiento a lo largo de varias décadas para ofrecer una mejor calidad de vida  a las personas que viven con hemofilia. Sin embargo, siempre existieron necesidades insatisfechas que la innovación pretende solventar.

Es así como desde el año 2015 comienzan a presentarse estudios clínicos desde fase I hasta fase III con nuevas moléculas no sustitutivas de factor que bajo nuevos mecanismos de acción y formas de administración vienen a innovar en la atención de la hemofilia congénita y otras coagulopatías buscando que las personas que padecen esta condición puedan tener una calidad de vida similar a quienes no lo padecen. 

 

Referencias: 

https://rochepacientes.es/hemofilia/diagnostico.html

https://rochepacientes.es/hemofilia/tratamiento.html

www.wfh.org

Jiménez R. Victor, La terapia génica se vislumbra como potencial cura para la hemofilia, 2018. Disponible en: https://www.redaccionmedica.com/secciones/hematologia-y-hemoterapia/la-terapia-genica-se-vislumbra-como-potencial-cura-para -la-hemofilia-9028

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